Світлана СОЛОВЙОВА | Чи матимуть майбутнє в Україні хворі на рідкісні захворювання

Популярне

COVID-19: Інтерактивна мапа України

Інтерактивна мапа поширення COVID-19 територією України. Мапа відображає дані МОЗ України та результати досліджень, які проводяться вірусологічною референс-лабораторією Центру...

Тиждень із симптомами COVID-19 – власний досвід журналіста

Заходи щодо попередження захворювання та недопущення поширення вірусу SARS-CoV-2 (коронавірус) діють в місті Києві ось уже третій тиждень поспіль....

Шестиденка і миттєве звільнення: що чекає українців

Не вщухають запеклі дебати навколо гучного законопроекту №2708 "Про працю". Представники профспілок називають його рабським, юристи впевнені в тому,...

Українці з орфанними (рідкісними) захворюваннями – одна з найбільш вразливих категорій пацієнтів. Оскільки їх кількість незначна у порівнянні з іншими нозологіями, держава звертає на них увагу в останню чергу або аргументує відсутність державних програм лікування високою вартістю терапії. Останнім часом в українських медіа поширюється інформація про відсутність допомоги з боку держави для пацієнтів з рідкісним захворюванням – СМА (спінальна м’язова атрофія) та проханням долучитися до збору коштів на дороговартісне лікування тієї, або іншої дитини. Однак ця тема набагато ширша і вимагає прицільної уваги та системних рішень, адже йдеться про здоров’я та життя дітей з важким генетичним захворюванням.

СМА – серйозна і небезпечна для життя спадкова хвороба, яка викликає порушення функцій різних органів і систем. Цю хворобу називають «вбивцею номер один» серед новонароджених. Один з 45 людей є носієм СМА. Якщо обоє батьків носії, ймовірність народження дитини з таким діагнозом складає 25% . Більшість дітей з появою симптомів у ранньому віці (до 6 місяців) без належної підтримки й лікування не доживають до 2-річного віку, а з пізнім віком захворювання – до 16 років. При тому, що діти та підлітки, вражені цією хворобою, втрачають можливість пересуватися, самостійно їсти, а іноді й дихати, СМА не супроводжується когнітивними порушеннями, тож діти мають нормальний або високий загальний інтелект – в середньому 120 IQ. При своєчасному та правильному лікування вони можуть навчатися в школі, вузі, та працювати.

У всеукраїнському реестрі пацієнтів Фонду «Діти із СМА» зареєстровано 240 пацієнтів із СМА. Попри те, що така кількість на перший погляд видається невеликою, це життя дітей, вчасність та якість чийого лікування визначатиме їх майбутнє та можливість приносити користь суспільству.

Наразі існує три препарати, які модифікують перебіг хвороби та надають можливість самостійно дихати, харчуватись та рухатись. Два з них вже зареєстровані в Україні, третій препарат (генної терапії) ще не зареєстровано.

Часто саме на генну терапію батьки оголошують благодійний збір коштів, не звертаючи уваги на ризики та необхідність індівідуального вибори ліків за медичними показами. Оскільки вартість такої терапії захмарна, на жаль, далеко не всі родини можуть зібрати необхідну суму у дуже стислі терміни, до 2-х років.

СМА -це велике фінансове навантаження і здебільшого сім’ї пацієнтів неспроможні справитись з ним самостійно. У багатьох країнах світу, зокрема сусідніх з Україною, лікування таких пацієнтів покривається за рахунок державних програм. В Україні таких програм поки немає. З боку держави є соціальна допомога та набір реабілітаційних процедур у деяких медичних закладах. Але це – крихта  в порівнянні з затратами, що необхідні для збереження життя цих пацієнтів та забезпечення його якості. Тому пацієнтські організації та батьки самотужки вирішують питання фінансування та закупівлі життєво необхідних препаратів й медичного устаткування. За відсутності підтримки з боку держави, сім’ї почали відкривати благодійні збори на терапію.

«Схема медичної допомоги» у вигляді залишати українські сім’ї на милість благодійників не може тривати вічно. Потрібна комплексна державна програма яка б надавала рівний доступ до зареєстрованих іноваційних ліків, що довели свою ефективність та безпеку, усім пацієнтам зі СМА не зважаючи на вік та тип захворювання.

У МОЗ вже є розуміння потреб у лікуванні, підтримуючій терапії, догляді за пацієнтами тощо. Створено мультидисциплінарну робочу групу з розробки галузевих стандартів медичної допомоги при СМА. Наразі вносяться зміни до законодавства, щоб уможливити доступ до сучасного інноваційного лікування пацієнтів зі СМА в Україні. Впроваджуються інструменти, що дозволять МОЗ підвищити якість лікування, забезпечувати пацієнтів лікарськими засобами, орієнтуючись на отриманий від лікування результат та ефективно використовувати бюджетні кошти, це так звані договори керованого доступу. Для успішного впровадження ДКД, орієнтованого на отриманий від лікування результат, ключовими аспектами є чітке визначення результатів, налагоджена система об’єктивної оцінки та нотування показників  лікування, прозорість на всіх етапах та рівний доступ до можливості моніторінгу результату як у замовника так і у постачальника.

Треба розуміти, що ДКД є інструментом, що дозволяє покращити доступ пацієнтів до інноваційних лікарських засобів, але впровадження тільки процедури ДКД недостатньо для досягнення довгострокових результатів стабільно функціонуючої системи охорони здоров’я пацієнтів із СМА та іншими орфанними хворобами.

Для отримання довгострокових результатів з покращення якості життя пацієнтів із СМА та іншими орфанними хворобами потрібно виконання Концепції розвитку системи надання медичної допомоги громадянам, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, відповідно до розпорядження КМУ від 28.04.2021 р. № 377-р, а саме:

Налагодження системи неонатального  скринінгу, оскільки критично розпочати лікування якомога раніше, до прояву клінічних ускладнень хвороби. У Польщі, наприклад, такий скринінг вже існує. Діти починають отримувати лікування, коли хвороба себе ще не проявила. За відсутності національної програми скринінгу новонароджених в Україні діагноз СМА встановлюють після появи симптомів, що може бути запізно для отримання найкращих результатів лікування.

У четвер 17 червня Верховна рада України ухвалила проєкт закону №5589 щодо забезпечення розширеного неонатального скринінгу в Україні. Найближчим часом планується відкриття п’яти потужних сучасних центрів для проведення скринінгу 21 рідкісного захворювання, зокрема, СМА, муковісцидозу, фенілкетонурії, ендокринологічних захворювань новонароджених з усіх регіонів України. Також на базі НДСЛ Охматдит мають створити високотехнологічний референс-центр для підтвердження діагнозу з використанням широкого спектру найсучасніших лабораторно-діагностичних технологій.

Створення національної мережі референтних центрів рідкісних (орфанних) захворювань та медичних експертів. Наприклад, у ЄС проблему забезпечення раннього виявлення, профілактики, діагностики та лікування рідкісних хвороб та ефективного використання бюджетних коштів вирішено шляхом впровадження Європейських референтних мереж (ERNs від англ. European Reference Networks). Європейські референтні мережі – це віртуальні мережі за участю центрів та окремих медичних експертів по всій Європі. Вони спрямовані на боротьбу зі складними або рідкісними захворюваннями та станами, які потребують високоспеціалізованого лікування та концентрації знань та ресурсів.

Організація якісного маршруту пацієнтів та його аудит. Без координації та контролю якості надання медичної допомоги на всіх етапах неможливо вибудувати пацієнто-ориєнтовану модель мультидісциплінарної допомоги пацієнтам із СМА.

Підвищення обізнаності лікарів, бо важливо, щоб лікарі призначали лікування враховуючи особливості й ризики застосування одного або іншого лікарського засобу для конкретного пацієнта зі СМА.

Поінформованість та відповідальність батьків. Поінформованість, розуміння хвороби та відповідальність батьків допоможуть не допустити стрімкого розвитку хвороби та своєчасно розпочати лікування. Наразі, необхідну інформацію можливо отримати у Фонді “Діти зі СМА”.

Неможливо продовжувати не звертати уваги на родини з орфанними захворюваннями, виправдовуючись нестачею грошей на лікування. Треба зрозуміти, це українці, що потребують допомоги держави, тому вирішувати їх проблеми необхідно на державному рівні. Відтак, ситуація зі СМА в Україні потребує негайних змін.

Світлана Соловйова, менеджер напрямку рідкісних захворювань компанії «Рош Україна»

Читайте також: «Впровадження договорів керованого доступу – одне з найбільш прогресивних рішень МОЗ»

- Advertisement -

НАПИСАТИ ВІДПОВІДЬ

Please enter your comment!
Please enter your name here

- Advertisement -

Блоги

Світлана СОЛОВЙОВА | Чи матимуть майбутнє в Україні хворі на рідкісні захворювання

Українці з орфанними (рідкісними) захворюваннями - одна з найбільш вразливих категорій пацієнтів. Оскільки їх кількість незначна у порівнянні з...

Аліна ДЕМЧИК | Криптовалюта: регулювання, оподаткування, судова та кримінальна практика

Електронні гроші вже не є чимось міфічним чи пов’язаним з футуристичними фільмами. Сьогодні це абсолютно реальний платіжний засіб, яким...

Андрій ЗАБЛОВСЬКИЙ | Як новітні технології вирішують глобальні проблеми людства

Останніми роками різноманітні технології та рішення на базі штучного інтелекту (AI) починають активно впроваджуватися також в країнах Африки, в...

Думай

В чому недосконалість Закону “Про пластикові пакети” і як магазини будуть його виконувати

Торговельні мережі готуються до реалізації підписаного 7 червня Президентом України Володимиром Зеленським Закону № 2051-1 «Про обмеження обігу пластикових...

Читай

Неліквідний актив: забудовник виставив на продаж під знос комплекс із 5 унікальних пам’яток на Подолі

Приватне підприємство “Конвалія-Нерухомість”, яку в ЗМІ пов’язують з другом сім’ї Януковичів та екс-головою ЦВК Михайлом Охендовським виставило на продаж...

Що українці купують в інтернеті до відпустки

У червні українці готувалися до випускних і святкових днів, а також до прийдешніх поїздок. В інтернеті купували сукні до підлоги, повітряні кулі та валізи. Червень...

Суд визнав дійсним договір оренди КЦ “Кінотеатр “Київ” на будівлю кінотеатру “Київ”

В скандальній справі навколо оренди будівлі - пам'ятки архітектури - кінотеатру «Київ» за адресою м. Київ, Велика Васильківська, 19, відбулася знакова подія. Господарський суд...

Бої за Пущу: гранати, постріли і поранені

19 червня 2021 року відбулися масові сутички між протестувальниками і забудовником  у Пуща-Водицькому лісі. Компанія Zim capital group, яку пов'язують з екс-депутатом Верховної Ради...
- Advertisement -

Теж цікаво

- Advertisement -