Светлана СОЛОВЬЕВА| Есть ли будущее у пациентов с редкими заболеваниями в Украине

Популярне

Врач-эпидемиолог: «Кабмин превысил полномочия, когда назначал Главгоссанврача. К тому же без Госсанэпидслужбы это — свадебный генерал»

Столичный врач-эпидемиолог Алексей Галимский рассказал UA-Times, что без восстановления Госсанэпидслужбы невозможно эффективно бороться с инфекционными заболеваниями. Поведал, что назначение...

Карантин продлят до середины мая, но откроют библиотеки и музеи

Во вторник, 21 апреля в Кабинете министров Украины (далее - КМУ) состоялся очередной брифинг по ситуации с противодействием распространению...

Каковы причины массового заражения украинских медиков COVID-19

Наибольшее число заразившихся COVID-19 в Украине выявлено среди медицинских работников. Согласно данным МОЗ, в понедельник среди 328 новых заболевших...

Украинцы с орфанными (редкими) заболеваниями – одна из наиболее уязвимых категорий пациентов. Поскольку их количество незначительное, в сравнении с другими нозологиям, государство обращает на них внимание в последнюю очередь или аргументирует отсутствие бюджетных программ лечения высокой стоимостью терапии. В последнее время в СМИ часто говорится об отсутствии помощи со стороны государства для пациентов со СМА (спинальной мышечной атрофией) и просьбой присоединиться к сбору средств на дорогостоящее лечение ребенка. Однако эта тема гораздо шире и требует прицельного внимания и системных решений, ведь речь идет о здоровье и жизни детей с тяжелым генетическим заболеванием.

СМА – опасная для жизни наследственная болезнь, которая вызывает нарушение функций различных органов и систем, которую называют «убийцей номер один» среди новорожденных. Один из 45 человек является носителем СМА. Если оба родителя носители, вероятность рождения ребенка с таким диагнозом составляет 25%. Большинство детей при появлении симптомов в раннем возрасте (до 6 месяцев) без надлежащей поддержки и лечения не доживают до 2-летнего возраста, а с поздним возрастом заболевания – до 16 лет. При том, что дети и подростки, пораженные этой болезнью, теряют возможность передвигаться, самостоятельно есть, а иногда и дышать, СМА не сопровождается когнитивными нарушениями, поэтому дети имеют нормальный или высокий общий интеллект – в среднем 120 IQ. При своевременном и правильном лечении они могут учиться в школе или ВУЗе, работать.

Во всеукраинском реестре пациентов Фонда «Дети со СМА» зарегистрировано 240 пациентов. И хотя такое количество на первый взгляд кажется небольшим, своевременность и качество лечения этих детей определяет их будущее и возможность быть полноценными членами общества.

Сейчас существует три препарата, которые модифицируют течение болезни и дают пациенту возможность самостоятельно дышать, питаться и двигаться. Два из них уже зарегистрированы в Украине, а третий препарат (генной терапии) еще не зарегистрирован.

Часто именно на генную терапию родители объявляют благотворительный сбор средств, не обращая внимания на риски и необходимость индивидуального выбора лекарств по медицинским показаниям. Поскольку стоимость такой терапии заоблачная, к сожалению, далеко не все семьи могут собрать необходимую сумму в очень сжатые сроки – до исполнения ребенку двух лет.

СМА – это большая финансовая нагрузка и, в основном, семьи пациентов не могут справиться с ней самостоятельно. Во многих странах мира, в том числе соседних с Украиной, лечение таких пациентов покрывается за счет государственных программ. В Украине таких программ пока нет. Со стороны государства предоставляется социальная помощь и набор реабилитационных процедур в некоторых медицинских учреждениях. Но это – крохи по сравнению с затратами, необходимыми для сохранения и обеспечения качества жизни этих пациентов. Поэтому пациентские организации и родители самостоятельно решают вопросы финансирования и закупки жизненно необходимых препаратов и медицинского оборудования. В условиях поддержки со стороны государства неудивительно, что семьи начали открывать благотворительные сборы на терапию.

«Схема медицинской помощи» в виде «оставить украинские семьи на милость благотворителей» не может продолжаться вечно. Нужна комплексная государственная программа, которая предоставит равный доступ к зарегистрированным инновационным лекарствам, доказавшим свою эффективность и безопасность, всем пациентам со СМА, несмотря на возраст и тип заболевания.

В МОЗ уже есть понимание потребностей в лечении, поддерживающей терапии, уходе за пациентами и прочих аспектах проблемы. Создана мультидисциплинарная рабочая группа по разработке отраслевых стандартов медицинской помощи при СМА. Сейчас вносятся изменения в законодательство, чтобы сделать возможным доступ к современному инновационного лечению пациентов со СМА в Украине. Внедряются инструменты, которые позволят МОЗ повысить качество лечения, обеспечивать пациентов лекарственными средствами, ориентируясь на полученный от лечения результат, и эффективно использовать бюджетные средства, это так называемые договора управляемого доступа (ДУД). Для успешного внедрения ДУД, ориентированного на полученный от лечения результат, решающее значение имеют: определение результатов, отлаженная система объективной оценки и нотирование показателей лечения, прозрачность на всех этапах и равный доступ к возможности мониторинга результата у заказчика и поставщика.

Надо понимать, что ДУД является инструментом, который позволяет улучшить доступ пациентов к инновационным лекарственным средствам, но внедрение только процедуры ДУД недостаточно для достижения долгосрочных результатов стабильно работающей системы охраны здоровья пациентов со СМА и другими орфанными болезнями.

Для получения долгосрочных результатов по улучшению качества жизни пациентов со СМА и другими орфанными нозологиями требуется выполнение Концепции развития системы оказания медицинской помощи гражданам, страдающим редкими (орфанными) заболевания, согласно распоряжению КМУ от 28.04.2021 г. № 377-р, а именно:

Налаживание системы неонатального скрининга, поскольку критически важно начать лечение как можно раньше, до проявления клинических осложнений болезни. В Польше, например, такой скрининг уже существует. Дети начинают получать лечение, когда болезнь себя еще не проявила. При отсутствии национальной программы скрининга новорожденных, в Украине диагноз СМА устанавливают после появления симптомов, что может быть поздно для получения лучших результатов лечения.

В четверг 17 июня Верховной Радой Украины принят проект закона №5589 относительно обеспечения расширения неонатального скрининга в Украине. В ближайшее время планируется создать пять современных центров для проведения скрининга 21 редкого заболевания, в частности СМА, муковисцидозом, фенилкетонурии, эндокринных заболеваний новорожденных из всех регионов Украины. Также на базе НДСБ Охматдет собираются создать высокотехнологичные референс-центр для подтверждения диагноза с использованием широкого спектра самых современных лабораторно-диагностических технологий.

Создание национальной сети референтных центров редких (орфанных) заболеваний и медицинских экспертов. Например, в ЕС проблема обеспечения раннего выявления, профилактики, диагностики и лечения редких болезней и эффективного использования бюджетных средств решена путем внедрения Европейских референтных сетей (ERNs от англ. European Reference Networks). Европейские референтные сети — это виртуальные сети с участием центров и отдельных медицинских экспертов по всей Европе. Они направлены на борьбу со сложными или редкими заболеваниями и состояниями, которые нуждаются в высокоспециализированном лечении и концентрации знаний и ресурсов.

Организация качественного маршрута пациентов и его аудит. Без координации и контроля качества оказания медицинской помощи на всех этапах невозможно выстроить пациент-ориентированную модель мультидисциплинарной помощи пациентам со СМА.

Повышение осведомленности врачей, поскольку важно, чтобы они назначали лечение с учетом особенностей и рисков применения одного или другого лекарственного средства для конкретного пациента со СМА.

Осведомленность и ответственность родителей. Осведомленность, понимание болезни и ответственность родителей помогут не допустить стремительного развития болезни и своевременно начать лечение. Сейчас необходимую информацию можно получить в Фонде «Дети со СМА».

Невозможно и дальше не обращать внимание на семьи с орфанными заболеваниями, оправдываясь нехваткой денег на лечение. Это украинцы, нуждающиеся в помощи государства, поэтому решать их проблемы необходимо на государственном уровне. А значит, ситуация со СМА в Украине требует немедленных изменений.

Светлана Соловьева, менеджер направления редких заболеваний компании «Рош Украина»

Читайте также: ««Внедрение договоров управляемого доступа — одно из самых прогрессивных решений МОЗ»

- Advertisement -
- Advertisement -

Блоги

Виконавець стягує 50% з доходу замість дозволених 20%! Що робити?

Серед передбаченого законодавством України переліку заходів примусового виконання рішень можна виділити такий вид, як звернення стягнення на заробітну плату,...

Светлана СОЛОВЬЕВА| Есть ли будущее у пациентов с редкими заболеваниями в Украине

Украинцы с орфанными (редкими) заболеваниями – одна из наиболее уязвимых категорий пациентов. Поскольку их количество незначительное, в сравнении с...

Аліна ДЕМЧИК | Криптовалюта: регулювання, оподаткування, судова та кримінальна практика

Електронні гроші вже не є чимось міфічним чи пов’язаним з футуристичними фільмами. Сьогодні це абсолютно реальний платіжний засіб, яким...

Думай

В чем несовершенство Закона «О пластиковых пакетах» и как магазины будут его выполнять

Торговые сети готовятся к реализации подписанного 7 июня Президентом Украины Владимиром Зеленским Закона № 2051-1 «Об ограничении оборота пластиковых...

Читай

В центре Варшавы прошел митинг солидарности с узниками совести Лукашенко

В воскресенье, 5 декабря, в центре Варшавы состоялся митинг солидарности с узниками совести, которые находятся сегодня в белорусских тюрьмах....

Что украинцы покупают в интернете к отпуску

В июне украинцы готовились к выпускным и праздникам, а также к грядущим поездкам. В интернете покупали платья в пол, воздушные шары и чемоданы. Июнь —...

Суд признал действительным договор аренды КЦ «Кинотеатр «Киев» на здание кинотеатра «Киев»

В скандальном деле вокруг аренды здания - памятника архитектуры - кинотеатра «Киев» по ​​адресу г. Киев, Большая Васильковская, 19, произошло знаковое событие. Хозяйственный суд...

Бои за Пущу: гранаты, выстрелы, раненые и бывший нардеп

19 июня 2021 года состоялись массовые столкновения между протестующими и застройщиком в Пуща-Водицком лесу. Компания Zim capital group, которую связывают с экс-депутатом Верховной Рады...
- Advertisement -

Теж цікаво

- Advertisement -